remestemcel-L是一种同种异体间充质干细胞（MSC），来源于不相关供体骨髓中分离的MSC并进行培养扩增制备而成。remestemcel-L通过静脉输注给药，具有免疫调节作用，通过下调促炎细胞因子的产生、增加抗炎细胞因子的产生、并能将自然产生的抗炎细胞招募到相关组织中，来对抗与多种疾病相关的炎症过程。
急性移植物抗宿主病（aGVHD）是一种潜在危机生命的疾病，发生在约50%的接受异基因骨髓移植（BMT）患者中。在全球范围内，每年有超过3万例患者接受异基因BMT，主要是在治疗血液癌症期间，20-25%是儿童。在aGVHD最严重类型（C/D级或III/IV级）的患者中，12个月死亡率高达90%。在美国，对于12岁以下SR-aGVHD儿童患者，目前尚无FDA批准的治疗药物。
在BLA中，Mesoblast公司还纳入了西奈山急性GVHD国际联合会（MAGIC）同期数据库中接受机构标准护理治疗、与开放标签III期入组标准和疾病严重程度相匹配的儿童对照组患者数据。开放标签III期研究与MAGIC同期对照组的对比分析结果，支持了Ryoncil在SR-aGVHD儿童患者中的有效性，特别是在最严重的儿童患者中的有效性和生存获益。这些结论得到了扩大获取项目中241例儿童结果的支持。
具体数据为：开放标签III期研究中，接受Ryoncil治疗的55例SR-aGVHD儿童患者（89%患有C/D级疾病），第28天总缓解率为70%、第100天生存率为75%。这些结果优于来自MAGIC同期数据库中相匹配的30例SR-aGVHD儿童患者的结果，在该对照组中，第28天总缓解率为43%、第100天生存率为57%。
目前，Ryoncil正在多项临床试验中，评估治疗多种炎症性疾病，包括SR-aGVHD（儿童、成人）、慢性GVHD、生物制剂难治性克罗恩病、缺氧缺血性脑病、大疱性表皮松解、老年肺部疾病患者。
Ryoncil通过静脉注射给药，目前正在多项临床试验中，评估治疗多种炎症性疾病，包括老年肺部疾病患者、成人和儿童SR-aGVHD、慢性GVHD、生物制剂难治性克罗恩病、缺氧缺血性脑病、大疱性表皮松解。
特别值得一提的是，今年3月，Mesoblast公司宣布，计划在美国、澳大利亚、中国、欧洲评估Ryoncil治疗由新型冠状病毒（SARS-CoV-2）感染引起的急性呼吸窘迫综合症（ARDS）患者。该公司正在积极与政府和监管部门、医疗机构和制药公司商讨实施这些活动。
Ryoncil有潜力应用于急性呼吸窘迫综合症（ARDS）的治疗，这是导致新型冠状病毒肺炎（COVID-19）患者死亡的主要原因。这一点得到了在中国开展的一项由研究者发起的临床研究的结果支持。该研究报告称，使用同种异体MSC移植在所有7例COVID-19肺炎患者中治愈或改善了功能结果（详细结果见2月28日上海大学、首都医科大学等机构在中科院科技论文预发布平台ChinaXiv上发表的文章：Transplantation of ACE2 -mesenchymal stem cells improves the outcome of patients with COVID-19 pneumonia）。
此外，在对60例慢性阻塞性肺疾病（COPD）患者随机对照研究的事后分析中，Ryoncil输注具有良好的耐受性，显著降低炎症生物标志物，显著改善炎症生物标志物升高患者的肺功能。由于新型冠状病毒肺炎（COVID-19）中同样的炎性生物标记物也升高，这些数据表明Ryoncil可能用于治疗COVID-19引起的急性呼吸窘迫综合症（ARDS）。
人体感染新型冠状病毒后，病毒快速复制和大量的促炎细胞因子、趋化因子反应破坏了肺微血管和肺泡上皮细胞屏障形成炎症风暴，导致血管渗漏和肺泡水肿，肺部炎症的加剧和弥漫性损伤，最终导致严重缺氧、进行性呼吸困难，乃至呼吸衰竭。
间充质干细胞（MSC）移植疗法主要机理是，移植的异体间充质干细胞可合成和分泌抵抗多种微生物包括病毒的细胞因子，对微生物、各种炎症、免疫反应进行可控的调节。同时，可合成和分泌多种血管和组织细胞生长因子促进受损血管和肺泡组织的恢复和重建，能迅速、显著改善患者的预后，有效规避细胞因子风暴，为新冠肺炎患者的临床治疗提出了新思路。