这项临床II期研究随访了127位患有晚期罕见癌症的患者：分别患有皮肤鳞状细胞癌（cSCC），原发性未知癌（CUP），肾上腺皮质癌（ACC）和副神经节瘤-嗜铬细胞瘤。在2016年8月至2018年7月之间，患者每三周接受200毫克的帕博利珠单抗治疗。

       文章作者，癌症治疗副教授Aung Naing博士说：“我们的研究结果表明，帕博利珠单抗在这些罕见癌症患者中具有良好的毒性，并具有稳定的抗肿瘤活性，这进一步支持了对这些人群的进一步评估。鉴于晚期罕见癌症患者预后较差且治疗选择很少，因此寻找治疗方案至关重要。”
 
       美国癌症协会将罕见癌症定义为每年每十万人中少于六例的癌症。 CUP是一种原发部位不确定，但已经扩散到体内其他区域的癌症，ACC在肾上腺外层形成恶性细胞时发生。副神经节瘤-嗜铬细胞瘤是在肾上腺附近（嗜铬细胞瘤）以及在头部，颈部，胸部，腹部和骨盆的血管或神经附近的神经样细胞中形成的肿瘤。 cSCC是第二大最常见的皮肤癌类型，可以在早期阶段进行治疗，但在晚期阶段则难以治疗。

       这项研究的主要目的是发现接受帕博利珠单抗治疗后27周存活且无进展（无进展）的患者比例。当时患有晚期罕见癌症的127名患者的中位非进展率为28％。 38％的患者在四个月后观察到完全缓解，部分缓解或疾病稳定。每个癌症组的非进展率为：cSCC为36％，CUP为33％，ACC为31％，副神经节瘤-嗜铬细胞瘤为43％。与治疗相关的不良事件发生在52％的患者中，最常见的副作用是疲劳和皮疹，有6例死亡但与治疗无关。

       Naing说：“在2017年，罕见癌症总计占所有新诊断出的癌症的13％，占所有与癌症相关的死亡的25％。五年生存率比其他常见癌症低15％至20％。与罕见癌症相关的不良结局归因于诊断困难或延误等。”

       Naing补充说，尽管这些疾病具有严重侵略性，但很少有能够导致开发和批准新疗法的研究。但是，MD Anderson的病患数量和研究资源使其研究人员具有独特的地位来开展这项工作。Naing说：“我们研究的发现支持进一步的研究，以确认帕博利珠单抗在晚期罕见癌症中的临床活性，并确定可预测治疗反应的免疫信号。